科学家在一项临床研究中对5名系统性红斑狼疮患者进行car-t细胞疗法之后，无药缓解达17个月。相关研究近日发表于《自然—医学》。
系统性红斑狼疮（sle）是一种自体免疫风湿性疾病，全球人口发病率约0.1%，于年轻女性中高发。这一终身疾病是由自身抗体（攻击自身细胞的免疫防御分子）造成的，影响关节和皮肤，可能导致对器官的严重损害，包括肾脏、脑和心脏。
大多数患者用糖皮质激素和针对t细胞或产生抗体的b细胞的疗法治疗。但是这些治疗方法常常无效，目前尚无治愈性的疗法。
德国埃尔朗根-纽伦堡大学的georg schett 和同事用改造过的抗cd19嵌合抗原受体（car）t细胞，治疗了5名患有难治性sle的患者（4名女性，1名男性，中位年龄22岁）。这些细胞被设计用于通过靶向其表面产生的cd19蛋白，来清除产生抗体的b细胞。
后续治疗（3-17个月后）发现，所有患者都经历了症状改善，包括内脏器官受累的缓解，以及与疾病相关的自身抗体消失，无需再进行传统治疗。常见与car-t细胞疗法相关的副作用轻微（例如发热），没有观察到感染。
尽管这些发现或提出了sle患者的一种新治疗选择，但仍需在更大的临床试验中进行更久的追踪，以确定car-t细胞疗法在此情形下的安全性和疗效。（来源：中国科学报 冯维维）
相关论文信息：
